医師と患者さんで考える 新しい時代のCML治療（2023年11月29日開催）

慢性骨髄性白血病（CML）治療のために
チロシンキナーゼ阻害薬（TKI）を服用されている方へ

座談会の中で使用された専門用語の解説（五十音順）

移行期・急性転化期

CMLの病期。慢性期から移行期、急性期（急性転化期）という時期をたどって悪化する。

MMR、MR^4.0、MR^4.5、MR^5.0

CMLの治療効果を示す指標で、分子遺伝学的奏効（Molecular Response; MR）の程度（深さ）を示す。分子遺伝学的奏効とは白血病細胞が発現しているBCR::ABL1遺伝子の量を測定することで評価する。IS-PCR法による検査で、BCR::ABL1遺伝子量が、一般的な患者さんの診断時のBCR::ABL1遺伝子量を100%としたときに、0.1%以下、0.01%以下、0.0032%以下、0.001%以下に減少した場合をそれぞれ分子遺伝学的大奏効（MMR）、MR^4.0、MR^4.5、MR^5.0と呼ぶ。

診療ガイドライン

医療者と患者さんが、病気について適切な診療の意思決定を行うことを助ける目的で作成された文書。病気の予防、診断、治療や予後の予測など、診療の根拠や手順について、専門家によって最新の情報がまとめられている。

チロシンキナーゼ阻害薬（TKI）

「Tyrosine Kinase Inhibitor」のこと。病気の原因となる遺伝子を狙って、その働きを抑える薬（分子標的治療薬）の1つで、CMLではBCR::ABL1タンパクを標的にしたTKIが用いられる。

PCR検査

CML患者さんの血液や骨髄液からBCR::ABL1遺伝子を検出する検査方法の1つ。最近ではIS-PCR法が用いられる。ISとはInternational Scaleの略で、国際標準値のこと。この検査結果により分子遺伝学的奏効を判定する。以前のPCR法では検査施設ごとで結果にバラツキがあったが、IS-PCR法では各検査施設でほぼ同じ測定結果が得られる。

深い分子遺伝学的奏効（DMR）

「Deep Molecular Response」のこと。分子遺伝学的大奏効（MMR）より深い分子遺伝学的奏効を指し、MR^4.0、MR^4.5、MR^5.0が該当するが（MMRやMRについては用語解説参照）、日本の診療ガイドラインでは、MR^4.5より深い奏効をDMRとしている。

分子標的治療薬

正常な細胞を攻撃せず、病気の原因となる分子のみを狙って、その働きを抑える薬。CML治療における分子標的治療薬とは、BCR::ABL1タンパクをもつ白血病細胞を標的として作用する薬を指す。

無治療寛解（TFR）

「Treatment-Free Remission」のこと。CMLの治療効果を示す指標の1つで、深い分子遺伝学的奏効（DMR）を維持した後、TKI治療を中止しても分子遺伝学的に再発・再燃してこない状態。

離脱症候群

大量、長期間にわたる薬物の使用を中止または減量することによって生じる薬物特異的な症候群で、それによって引き起こされる症状を離脱症状という。

臨床試験

新たな医薬品もしくは医療機器が人に及ぼす効果や副作用を調べる試験のこと。