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フィラデルフィア染色体の上にはBCR-ABL遺伝子という遺伝子があるのですが、ここからBCR-ABL蛋白という蛋白がつくられます。このBCR-ABL蛋白のはたらきによって、1つの白血病細胞から新しい白血病細胞が次々とつくられます。
白血病細胞の中でつくられたBCR-ABL蛋白は、ポケットのようなものを持っています。このポケットにエネルギー物質がくっつくとBCR-ABL蛋白にスイッチが入り活性化し、白血病のもとになる細胞の中で分裂して、「白血病細胞を増やせ」という指令を出します。
その指令を受けた白血病のもととなる細胞は、無限に白血病細胞を産生して増えていきます。このような仕組みで白血病細胞は増加していきます。増加した白血病細胞は時間がたつとさらに悪性化し、移行期、急性期に進行してしまいます。
現在、CML治療で最初に用いられる標準治療は、白血病細胞を増えるのを抑えることができる分子標的治療薬です。
BCR-ABL蛋白のポケットにエネルギー物質がくっつくと、その結果として白血病細胞が増えます。
CML治療における分子標的治療薬の「分子」とは、BCR-ABL蛋白のことです。このBCR-ABL蛋白を標的として作用し、白血病細胞が増えるのを抑えるお薬です。
